Орфанные [сиротские препараты]

Развитие науки и техники с одной стороны и насыщение фармацевтического рынка и кризис появления «новых молекул» у крупных фармацевтических гигантов с другой, привело к созданию в начале девяностых годов двадцатого века нового класса персонифицированных лекарственных средств, направленных на лечение сравнительно небольших групп пациентов, страдающих, так называемыми, редкими заболеваниями.

Долгое время, данная ниша, ввиду малого количества пациентов, стоимости разработки новых лекарственных форм, превышающей 400 миллионов долларов,  считалась коммерчески непривлекательной. Крупные фармацевтические компании, опираясь на каноны маркетинга, искали новые молекулы для лечения кардиологических, онкологических и иных широко распространенных заболеваний, игнорируя потребности пациентов с редкими заболеваниями. Поэтому, созданные препараты, ввиду первоначальных пессимистичных оценок их коммерческого успеха,  по сравнению с типичными потенциальными блокбастерами фармацевтических компаний, были названы сиротскими, или орфанными (orphan  с анг. – сирота).

В настоящее время орфанные лекарственные средства определяют как лекарственные средства для лечения редких заболеваний в условиях, когда потенциал рынка является недостаточным для обоснования инвестиций в разработку и производственных затрат. «Орфанное лекарственное средство» обычно определяются как препараты или терапии, используемые для лечения редких заболеваний, которые соответствуют специальным критериям, установленным в различных законодательствах по лекарственным средствам для лечения редких заболеваний.

В США орфанным является любой препарат, обозначенный как препарат для лечения редких заболеваний и разработанный и утвержденный согласно Закону о лекарственных средствах для лечения редких заболеваний от января 1983 г. («ODA») – федеральному закону, принятому для стимулирования исследования методов лечения и лекарственной терапии для редких заболеваний, поражающих менее 200 000 человек – или препараты, рыночная стоимость производства которых является достаточно неблагоприятной.